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Recentemente, no final de agosto de 2017, o Food and Drug Administration (FDA) aprovou a primeira terapia genética disponível nos Estados Unidos, inaugurando uma nova abordagem para o tratamento do câncer e outras doenças graves e fatais.
A leucemia é uma doença que acomete os leucócitos, caracterizada pelo acúmulo de células neoplásicas na medula óssea. A leucemia linfoblástica aguda (LLA) é o câncer mais frequente na faixa etária pediátrica, e pode ser classificada com base no tipo de linfócitos que são afetados (células B, células T e células natural killer).
Kymriah (tisagenlecleucel) foi aprovado para uso em pacientes pediátricos e adultos jovens com LLA de linhagem B e destina-se a pacientes cujo câncer não respondeu ou retornou após o tratamento inicial, o que ocorre em 15 a 20% dos pacientes.
Kymriah é uma imunoterapia autóloga de células T geneticamente modificada. Cada dose de Kymriah é um tratamento personalizado criado usando as próprias células T de um paciente. Estas são coletadas e enviadas para um centro de fabricação onde são geneticamente modificadas para incluir um novo gene que contém uma proteína específica (um receptor quimérico de antígeno ou CAR), que direciona as células T para atingir e eliminar as células cancerosas que possuem uma antígeno específico (CD19) na superfície. Uma vez que as células são modificadas, estas são infundidas de volta ao paciente para destruir o tumor.
A segurança e a eficácia de Kymriah foram demonstradas em um ensaio clínico multicêntrico de 63 pacientes pediátricos e adultos jovens com LLA de linhagem B recidivada ou refratária. A taxa global de remissão dentro de três meses de tratamento foi de 83%. Apesar de promissora, a nova terapia pode apresentar efeitos colaterais graves. O mais frequente é a resposta exacerbada do sistema imunológico, que causa febre muito alta, sintomas gripais e eventos neurológicos. Outros efeitos colaterais graves incluem infecções graves, hipotensão, lesão renal aguda, febre e hipóxia.
Veja também: ‘FDA aprova medicamento para tratar esclerose lateral amiotrófica (ELA)’
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Referências:
- FDA. FDA News Release – FDA approval brings first gene therapy to the United States. FDA website [Internet]. 2017; Available from: https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm574058.htm
12 abr. 2024 
21 min. 
