O medicamento Risdiplam para o tratamento de Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo I foi incorporado ao Sistema Único de Saúde (SUS) através da portaria SCTIE/MS Nº 19. A previsão é de que o fármaco esteja disponível em até 180 dias.
Essa é a terceira medicação para AME e a primeira da história de uso oral, que deve ser administrada uma vez ao dia, utilizando a seringa oral fornecida, no mesmo horário, todos os dias.
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Confira a dose diária recomendada:
Idade e peso corporal Dose diária recomendada
2 meses a < 2 anos de idade 0,20 mg/kg
≥ 2 anos de idade (< 20 kg) 0,25 mg/kg
≥ 2 anos de idade (≥ 20 kg) 5 mg
Ensaios clínicos
Nos Estados Unidos, o remédio foi aprovado para AME de tipos 1, 2 e 3 no tratamento de adultos e crianças com idade de 2 meses até 60 anos.
Em dois ensaios clínicos, a sua utilização melhorou a função motora em pacientes de diversas idades e diferentes níveis de gravidade da doença em todos os tipos avaliados. Bebês passaram a viver sem ventilação permanente e conseguiram sentar sem apoio.
O seu grande diferencial é a sua capacidade de atravessar a barreira hematoencefálica (BHE), que impede e/ou dificulta a passagem de substâncias do sangue para o sistema nervoso central, conseguindo agir em todas as células do corpo.
Mais sobre a AME
Essa é uma das mais de 8 mil doenças raras conhecidas mundialmente, que afeta entre 7 a 10 bebês em cada 100 mil nascidos vivos, sendo a maior causa genética de óbito de crianças de até dois anos de idade.
O quadro é degenerativo e não tem cura. Sua fraqueza progressiva compromete funções básicas, como respirar, comer e andar. No Brasil, ainda não há um estudo epidemiológico que indique o número exato de indivíduos afetados pela enfermidade.
Existem quatro subtipos da AME, de acordo com a idade de início dos sintomas. O tipo 1 é o mais grave da doença. A sua incidência é de 1 caso para cada 6 a 11 mil nascidos vivos.
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Quanto mais cedo o diagnóstico, melhor
Quanto antes a AME for diagnosticada e tratada, maiores são as chances de desenvolvimento e qualidade de vida das crianças.
Segundo especialistas, a observação dos marcos motores dos bebês pelos pais é fundamental para a identificação da enfermidade, como notar se os filhos estão conquistando movimentos como deitar e rolar, sentar-se sem apoio ou até mesmo andar na idade esperada.
Embora cada um tenha o seu tempo, saber que o bebê ainda não conquistou algum movimento no tempo esperado ou que tenha conquistado, mas posteriormente perdido a habilidade, é muito importante para que o pediatra possa encaminhá-lo a um especialista e realizar o diagnóstico correto.
8 jan. 2022 
5 min. 
