Aprovado tratamento para cardiomiopatia rara, no Brasil

O medicamento tafamidis meglumina (Vyndaqel®) para pacientes com cardiomiopatia amiloidótica por transtirretina (ATTR-CM) foi aprovada no Brasil.

A indicação do medicamento tafamidis meglumina (nome comercial Vyndaqel®) para pacientes com cardiomiopatia amiloidótica por transtirretina (ATTR-CM) foi aprovada no Brasil, onde não existia ainda nenhuma opção terapêutica medicamentosa aprovada para a enfermidade.

Essa é uma doença rara e subdiagnosticada, que está associada à insuficiência cardíaca progressiva. Em 2018, o tafamidis foi definido pela agência regulatória norte-americana como terapia inovadora para pacientes com ATTR-CM e teve a sua produção acelerada.

A prevalência dessa cardiomiopatia genética no mundo ainda é desconhecida. Entidades de saúde internacionais estimam que menos de 1% dos pacientes já foram diagnosticados. Sem tratamento, a expectativa de vida desses indivíduos é de apenas dois a três anos e meio após o diagnóstico.

Esta é uma das novidades que comentamos no texto sobre inovações médicas para 2020, porque havia sido aprovada pela Food and Drug Administration (FDA) este ano.

Novo tratamento para a  cardiomiopatia

Essa nova aprovação vem mudar este cenário, apoiada pelos resultados positivos de um estudo clínico de fase 3 que evidenciou a eficácia e a segurança do medicamento. O tafamidis foi associado a uma redução significativa na frequência das hospitalizações e na mortalidade dos pacientes na comparação com o placebo, considerando um período de 30 meses.

O estudo multicêntrico, duplo-cego e randomizado foi realizado a partir de uma dose oral diária de tafamidis meglumina (de 20 mg ou 80 mg). Nele, foram recrutados 441 pacientes, incluindo os que sofrem com a forma hereditária da doença como aqueles com o tipo selvagem, relacionado ao envelhecimento.

Estima-se que 90% dos pacientes com cardiomiopatia amiloidótica associada à transtirretina sejam deste segundo tipo. A mortalidade foi menor entre os 264 pacientes que receberam tafamidis do que entre os 177 pacientes que receberam placebo.

Leia também: Whitebook: entenda o que é a cardiomiopatia por estresse

Nas duas formas da enfermidade, em decorrência à mutação, a proteína transtirretina torna-se insolúvel e ainda suscetível à formação de fibrilas amiloides, que se acumulam em diversos tecidos do corpo. Essas estruturas, quando se concentram no coração, interferem em seu funcionamento. O medicamento age exatamente na estabilização dessas proteínas no organismo.

Tratamento da polineuropatia amiloidótica familiar (PAF)

Em 2016, Vyndaqel® foi aprovado no Brasil para o tratamento da polineuropatia amiloidótica familiar (PAF), uma doença genética rara e irreversível, mais comum em descendentes de portugueses.

O medicamento foi o primeiro tratamento medicamentoso específico para a PAF. Até então, a única alternativa para o tratamento da enfermidade era o transplante de fígado.

Geralmente, a doença se manifesta entre os 30 e os 40 anos de idade. Em média, esses pacientes morrem dez anos após os primeiros sintomas, se não houver um tratamento adequado.

*Esse artigo foi revisado pela equipe médica da PEBMED

 

Referências bibliográficas:

  • Gopal DM, Ruberg FL, Siddiqi OK. Impact of Genetic Testing in Transthyretin (ATTR) Cardiac Amyloidosis. Curr Heart Fail Rep. 2019 Oct;16(5):180-188.
  • Maurer MS, Schwartz JH, Gundapaneni B, Elliott PM, Merlini G, Waddington-Cruz, M, Kristen AV, Grogan M, Witteles R, Damy T, Drachman BM, Shah SJ, Hanna M, Judge, DP, Barsdorf AI, Huber P, Patterson TA, Riley S, Schumacher J, Stewart M, Sultan; MB, Rapezzi C; ATTR-ACT Study Investigators. Tafamidis Treatment for Patients with Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy. N Engl J Med. 2018 Sep 13;379(11):1007-1016.
  • http://www.amyloidosis.org.uk/introduction-to-attr-amyloidosis/#amyloid cardiomyopathy
  • http://www.amyloidosis.org/facts
  • Le Bras A. Tafamidis: a new treatment for ATTR cardiomyopathy. Nat Ver Cardiol. 2018 Nov;15(11):652.

Avaliar artigo

Dê sua nota para esse conteúdo

Selecione o motivo:
Errado
Incompleto
Desatualizado
Confuso
Outros

Sucesso!

Sua avaliação foi registrada com sucesso.

Avaliar artigo

Dê sua nota para esse conteúdo.

Você avaliou esse artigo

Sua avaliação foi registrada com sucesso.

Baixe o Whitebook Tenha o melhor suporte
na sua tomada de decisão.