Casgevy: População brasileira pode ser essencial para conclusões sobre CRISPR-Cas9

Aprovado no Reino Unido, o tratamento é voltado para distúrbios sanguíneos, como a doença da célula falciforme e a talassemia beta.

A agência reguladora do Reino Unido aprovou o Casvegy, um tratamento médico com base em edição genética, que usa o sistema CRISPR-Cas9 para tratar a anemia falciforme e a talassemia beta, ambas doenças que afetam os glóbulos vermelhos do sangue.

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Casgevy: População brasileira pode ser essencial para conclusões sobre CRISPR-Cas9 para tratamento da talassemia

O tratamento

A edição genética CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) é uma tecnologia revolucionária que permite aos cientistas modificar o DNA de organismos de uma maneira mais precisa e eficiente do que as técnicas tradicionais de edição genética. Essa tecnologia utiliza uma proteína chamada Cas9, que atua como “tesouras moleculares” para cortar o DNA em locais específicos.

O Casgevy atuará igualmente sobre os dois distúrbios, ambos relacionados com defeitos no BCL11A, que têm papel crucial no sistema hematopoiético. Com esse gene desligado, a produção normal das hemoglobinas é restabelecido.

Um dos maiores benefícios do tratamento é a redução significativa de problemas relacionados com a compatibilidade entre transfusões e transplantes de células/tecidos, uma vez que é utilizado material do próprio paciente.

Pré e pós

O tratamento consiste em três fases: uma preparação, durante a qual o organismo é preparado para receber as células modificadas, o que pode envolver imunossupressores ou outras abordagens; quando o paciente de fato recebe a infusão das células extraídas e já editadas; e o pós, quando ele permanece por cerca de um mês no hospital, para verificar se as células estão produzindo glóbulos vermelhos com a hemoglobina saudável.

Resultados

A aprovação do tratamento pela Agência Reguladora de Produtos Médicos e de Saúde (MHRA) do Reino Unido se baseou em resultados promissores de estudos clínicos. Esses estudos envolveram um tratamento de dose única, administrado por infusão intravenosa, desenvolvido pela Vertex Pharmaceuticals em Boston, Massachusetts, e pela CRISPR Therapeutics em Zug, Suíça.

Dos 45 participantes no estudo sobre a doença da célula falciforme, apenas 29 foram acompanhados por tempo suficiente para permitir avaliações preliminares. Desse total, 28 (97%) ficaram livres de crises de dor intensa por pelo menos 12 meses após o tratamento.

Já no ensaio clínico para talassemia beta, dos 54 pacientes testados, apenas 42 foram elegíveis para a análise provisória de eficácia primária. Desse total, 39 (93%) não necessitaram de transfusão de glóbulos vermelhos durante pelo menos 12 meses após o tratamento. Os indivíduos restantes tiveram uma redução de mais de 70% na necessidade de transfusões de glóbulos vermelhos.

No Brasil

Estima-se que, atualmente, haja entre 60 mil e 100 mil pacientes com doença falciforme no país. Dados do Sistema de Informações de Mortalidade do SUS apontam que, entre 2014 e 2019, a maior parte dos pacientes com doença falciforme faleceu na segunda década de vida.

Já segundo o relatório lançado em 2022 pela Abrasta (Associação Brasileira de Talassemia), existem hoje 543 pessoas cadastradas com a doença no país, sendo 310 talassemia maior e 243, intermediária. A estimativa é de 1.000 pacientes com o tipo mais grave.

A incidência é tão alta no país, que, em 2001, o Ministério da Saúde criou o programa do “Teste do Pezinho”, que, dentre outras, é capaz de identificar precocemente essas duas doenças. Diante desse cenário, se adotado no Brasil, o CRISPR não apenas impactará a população que sofre com as doenças, mas também toda comunidade científica.

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“Sem dúvida, é um tratamento de grande relevância, que certamente vai promover uma redução significativa na incidência dos distúrbios, levando mais qualidade de vida aos pacientes, e também nos ajudará a entender melhor os próximos passos em relação ao próprio procedimento”, declarou o médico geneticista, Dr. Cassio Serao.

“Os resultados coletados na população brasileira servirão de base para diversos outros países, tornando possível a implementação de melhorias e guiando pesquisadores rumo à descoberta de novos caminhos terapêuticos para diversas outras doenças hereditárias”, conclui Serao.

Este artigo foi revisado pela equipe médica do Portal.

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