Doenças Raras
Incorporação do medicamento burosumabe ao SUS está em consulta pública
O Ministério da Saúde abriu uma consulta pública sobre a incorporação do medicamento burosumabe, indicado para hipofosfatemia, ao SUS.
Novo medicamento para tratamento de AME é registrado pela Anvisa
A Anvisa aprovou mais um medicamento para tratamento de pessoas com atrofia muscular espinhal (AME), o risdiplam (Evrysdi®).
Covid-19: Cuidados especiais para pacientes com síndrome de Down
Apesar da síndrome de Down constar na lista do Ministério da Saúde como sendo condição considerada de risco para a Covid-19, ainda não existem estudos.
Coronavírus e pacientes hematológicos: o que precisamos saber
É sabido que os pacientes portadores de câncer estão mais suscetíveis a eventos graves por coronavírus. Como devemos agir para minimizar o risco?
Pacientes com mucopolissacaridose terão tratamento específico pelo SUS
Pacientes com mucopolissacaridose (MPS) tipos IV A e VI agora podem contar com o tratamento específico no Sistema Único de Saúde (SUS).
O que é a doença de Charcot-Marie-Tooth?
A doença de Charcot-Marie-Tooth são neuropatias periféricas de transmissão hereditária. Apesar de ser uma doença rara, é uma das neuropatias mais comuns.
Distrofia muscular de Duchenne: teste para triagem neonatal é aprovado
A FDA dos EUA autorizou a comercialização do primeiro teste para auxiliar na triagem neonatal da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD).
Aprovado tratamento para cardiomiopatia rara, no Brasil
O medicamento tafamidis meglumina (Vyndaqel®) para pacientes com cardiomiopatia amiloidótica por transtirretina (ATTR-CM) foi aprovada no Brasil.
O que é raquitismo hipofosfatêmico ligado ao cromossomo X?
Existem de 6 a 8 mil tipos diferentes de doenças raras, sendo o raquitismo hipofosfatêmico ligado ao cromossomo X (XLH) uma delas. Veja o que é!
Doença de Fabry: a cada diagnóstico, podem ter mais 5 na mesma família
Classificada como rara pela Organização Mundial de Saúde (OMS), a doença de Fabry acomete 1,3 para cada 2 mil indivíduos.