Efgartigimod alfa para tratamento de miastenia gravis

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A miastenia gravis (MG) é uma doença autoimune da junção neuromuscular pós-sináptica caracterizada por fraqueza flutuante envolvendo combinações variáveis ​​de músculos oculares, bulbares, dos membros e respiratórios.

Uma vez uniformemente incapacitante e às vezes fatal, a MG pode ser tratada de forma eficaz com terapias que incluem agentes anticolinesterásicos, terapias imunomoduladoras rápidas, agentes imunossupressores crônicos e timectomia. O tratamento é individualizado e depende da idade do paciente; a gravidade da doença, particularmente ditada pelo envolvimento respiratório ou bulbar; e o ritmo de progressão.

Embora os agentes anticolinesterásicos e a imunoglobulina intravenosa (IVIG) sejam eficazes para o controle rápido e de curto prazo dos sintomas, a maioria dos pacientes com MG requer imunossupressão em algum momento da doença, se não indefinidamente, para manter a estabilidade do quadro. Terapias imunossupressoras eficazes em pacientes com MG incluem glicocorticoides, azatioprina, micofenolato de mofetil, ciclosporina, tacrolimus e efgartigimod. Os componentes e a duração do regime imunossupressor são individualizados com base na resposta ao tratamento, tolerabilidade, perfis de efeitos colaterais e comorbidades do paciente.

O efgartigimode alfa, um novo fragmento Fc da imunoglobulina G1 (IgG1) que inibe o receptor Fc neonatal e reduz os níveis de anticorpos IgG circulantes, está sob investigação para miastenia gravis (MG) e outros distúrbios autoimunes associados a autoanticorpos IgG.

Efgartigimod alfa para tratamento de miastenia gravis

Estudo recente

Em um estudo com 167 pacientes com MG generalizada, infusões semanais de efgartigimod aumentaram a taxa de melhora sintomática em quatro semanas em comparação com placebo (68 versus 30%). Os efeitos adversos foram leves e semelhantes entre os grupos com acompanhamento de curto prazo.

Com base nesses resultados, o efgartigimod foi aprovado pela Food and Drug Administration para o tratamento de MG em pacientes com anticorpos antirreceptor de acetilcolina.

Provavelmente encontrará uso clínico inicialmente como um agente alternativo poupador de esteroides para pacientes incapazes de tolerar terapias de primeira linha com tempo de efeito mais lento.

Terapias comumente usadas para miastenia gravis

Tempo para início do efeito* Tempo para efeito máximo*
Terapia sintomática
Piridostigmina 10 a 15 minutos 2 horas
Imunoterapias crônicas
Prednisona 2 a 3 semanas 5 a 6 meses
Azatioprina ~12 meses 1 a 2 anos
Micofenolato mofetil 6 a 12 meses 1 a 2 anos
Ciclosporina e tacrolimus ~6 meses ~12 meses
Efgartigimode alfa 1 a 2 semanas ~4 semanas
Imunoterapias rápidas
Plasmaférese 1 a 7 dias 1 a 3 semanas
Imunoglobulina intravenosa 1 a 2 semanas 1 a 3 semanas
Cirurgia
Timectomia 1 a 10 anos 1 a 10 anos

* Os tempos estimados são diretrizes aproximadas com base na experiência clínica em miastenia gravis.

Referências bibliográficas:

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