FDA aprova o uso de casimersen para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne

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A distrofia muscular de Duchenne (DMD) é uma doença genética rara, caracterizada por deterioração muscular progressiva e fraqueza. É o tipo mais comum de distrofia muscular, sendo causada por mutações no gene DMD que resulta na ausência de distrofina, uma proteína encontrada na fibra muscular. Os primeiros sintomas são geralmente vistos entre os três e os cinco anos de idade e pioram com o tempo. Ocorre em, aproximadamente, um em cada 3.600 bebês do sexo masculino em todo o mundo; em casos raros, pode afetar meninas.

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Aprovação do tratamento

Em 25 de fevereiro de 2021, o US Food and Drug Administration (FDA) concedeu aprovação para o uso de Amondys 45 (casimersen) para o tratamento da DMD em pacientes que têm uma mutação confirmada do gene DMD que é passível de salto do exon 45 (exons são pedaços de DNA que fornecem informações para a produção de proteínas no genoma de uma pessoa). O FDA aprovou o medicamento com base em um aumento na produção de distrofina (uma proteína que ajuda a manter as células musculares intactas) no músculo esquelético observado em pacientes tratados com a terapia. Este é o primeiro tratamento direcionado aprovado pela FDA para pacientes com este tipo de mutação. Aproximadamente 8% dos pacientes com distrofia muscular de Duchenne têm uma mutação que é passível de salto do exon 45.

A avaliação foi realizada em um estudo duplo-cego, controlado por placebo, no qual 43 pacientes foram randomizados 2:1 para receber Amondys 45 intravenoso (30 mg/kg) ou placebo. Todos os pacientes eram do sexo masculino, com idades entre 7 e 10 anos e apresentavam a mutação. Desde o início até a semana 48, os pacientes que receberam casimersen experimentaram aumentos significativamente maiores na proteína distrofina em comparação com os pacientes que receberam placebo.

O FDA concluiu que os dados apresentados pelo requerente demonstraram um aumento na produção de distrofina que é razoavelmente provável de prever benefícios clínicos nesses pacientes. Um benefício clínico da droga, incluindo melhora da função motora, não foi estabelecido. Ao tomar essa decisão, o FDA considerou os riscos potenciais associados ao medicamento, a natureza debilitante e com risco de vida da doença e a falta de terapia disponível.

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Os efeitos colaterais mais comuns observados foram: infecções do trato respiratório superior, tosse, febre, cefaleia, artralgia e odinofagia. Embora a toxicidade renal não tenha sido observada nos estudos clínicos, foi observada nos estudos não clínicos. Toxicidade renal, incluindo glomerulonefrite potencialmente fatal, foi observada após a administração de alguns oligonucleotídeos antisense. A função renal deve ser monitorada.

Mensagem final

O Amondys 45 foi aprovado usando a via de Aprovação Acelerada, sob a qual o FDA pode aprovar medicamentos para condições graves onde há necessidade médica não atendida e um medicamento demonstra ter certos efeitos que são razoavelmente prováveis para prever um benefício clínico para os pacientes. No entanto, mais estudos são necessários para verificar e descrever os benefícios clínicos previstos do Amondys 45, e o patrocinador está atualmente conduzindo um estudo multicêntrico, duplo-cego, controlado por placebo.

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