FDA aprova primeira terapia gênica para atrofia muscular espinhal

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A Agência Federal do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos Estados Unidos (FDA) aprovou a comercialização do Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma), a primeira terapia gênica para crianças menores de dois anos com atrofia muscular espinhal (AME). No entanto, nem tudo são flores nesta notícia. Apenas uma única infusão do medicamento custará mais de 2 milhões de dólares, tornando-se a droga mais cara do mundo.

Segundo a Novartis, o custo anual da Zolgensma é de 425 mil dólares, que deve ser administrado por cinco anos. A empresa disse que está colaborando com as famílias dos pacientes para criar contratos com base em resultados de cinco anos e novas opções de pagamento.

A atrofia muscular espinhal é uma doença genética rara que pode levar à paralisia, dificuldade respiratória e ao óbito. Aliás, essa é a principal causa genética de morte em bebês.

“As crianças com atrofia muscular espinhal possui dificuldades para executar funções essenciais. A maioria das crianças com esta doença não sobrevive passada a primeira infância devido à insuficiência respiratória”, esclareceu Peter Marks, MD, PhD, diretor do Centro do FDA para Avaliação e Pesquisa Biológica.

“Entretanto, pacientes com atrofia muscular espinhal agora têm outra opção de tratamento para minimizar a progressão da enfermidade e melhorar a sua sobrevivência. Esta aprovação demonstra o contínuo impulso desta nova e promissora área da medicina e o compromisso da FDA em apoiar e ajudar a acelerar o desenvolvimento desses produtos”, afirmou Peter Marks.

A atrofia muscular espinhal é causada por uma mutação no gene do neurônio motor de sobrevivência 1 ( SMN1). O gene codifica a proteína SMN, que é vital para a manutenção e a função dos neurônios motores.

O Zolgensma é uma terapia gênica baseada em vetor de vírus adenoassociado, que aborda a causa genética da atrofia muscular espinhal, substituindo o  gene SMN1 defeituoso ou ausente para interromper a progressão da doença. Uma única infusão intravenosa resulta na reação dos neurônios motores da proteína SMN, o que melhora a movimentação e a função muscular da criança. A dosagem é baseada no peso.

No estudo de fase 3 do STR1VE, o Zolgensma foi associado à sobrevida prolongada livre de eventos, aumentos na função motora e conquistas de marcos significativos em pacientes com AME tipo 1.

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“No ensaio clínico START que conduzimos com o Zolgensma, todas as crianças estavam vivas no final do estudo, e muitas conseguiam sentar, rolar, rastejar, brincar e algumas podiam até andar. Este nível de eficácia administrado como uma terapia única é verdadeiramente notável e oferece um nível de esperança sem precedentes para as famílias que lutam contra a atrofia muscular espinhal tipo 1”, disse animado Jerry Mendell, do Centro de Terapia Gênica, do Instituto de Pesquisa Abigail Wexner do Nationwide Children’s Hospital, em Columbus, Ohio, Estados Unidos.

Os efeitos secundários mais frequentes associados ao Zolgensma são enzimas hepáticas elevadas e vômitos. O medicamento tem uma advertência em sua caixa: é possível ocorrer lesão hepática grave e aguda. Pacientes com comprometimento hepático preexistente podem estar em maior risco de apresentar lesão hepática grave. O exame clínico e os testes laboratoriais para avaliar a função hepática devem ser realizados antes do início do tratamento com Zolgensma. Além disso, a função hepática dos pacientes deve ser monitorizada durante pelo menos três meses após a administração da droga.

Certas vacinas são contraindicadas para pacientes com uma dose de esteroide substancialmente imunossupressora. Portanto, os médicos devem determinar se os ajustes no cronograma de vacinação do paciente são necessários para conciliar simultaneamente a administração de corticosteroides.

*Esse artigo foi revisado pela equipe médica da PEBMED

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