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A Agência Federal do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos Estados Unidos (FDA) aprovou a comercialização de comprimidos de Ruzurgi (amifampridina) para o tratamento da síndrome miastênica de Lambert-Eaton (LEMS) em pacientes de seis a 17 anos. Esta é a primeira aprovação do FDA de um tratamento especificamente para crianças com LEMS. O outro único tratamento aprovado para essa síndrome é somente para uso em adultos.
“Estamos comprometidos em facilitar o desenvolvimento e a aprovação de tratamentos para doenças raras, especialmente em crianças. Esta aprovação irá fornecer uma opção de tratamento muito importante para pacientes pediátricos com LEMS”, disse Billy Dunn, MD, diretor da Divisão de Produtos de Neurologia do Centro de Avaliação e Pesquisa de Drogas do FDA.
O que é a síndrome miastênica de Lambert-Eaton?
LEMS é uma desordem autoimune rara que afeta a conexão entre os nervos e músculos, provocando fraqueza e outros sintomas em pacientes afetados. Em pessoas com LEMS, o próprio sistema imunológico ataca a junção neuromuscular e interrompe a capacidade das células nervosas de enviar sinais às células musculares.
Este transtorno foi primeiramente descrito por Eaton, Lambert e Rooke, em 1956. Ele afeta mais comumente adultos, especialmente do sexo masculino, podendo estar associada a outras doenças autoimunes, geralmente em pacientes com câncer. A prevalência da LEMS especificamente em crianças não é conhecida, mas a prevalência geral da síndrome miastênica de Lambert-Eaton é estimada em três por milhão de indivíduos em todo o mundo.
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A utilização de Ruzurgi em pacientes com idade inferior a 17 anos é apoiada por evidências de estudos adequados e bem controlados do fármaco em adultos com LEMS, dados farmacocinéticos em doentes adultos, modelização farmacocinética e simulação para identificar o regime posológico em doentes pediátricos, e dados de segurança de pacientes de 6 a 17 anos.
Como o medicamento foi elaborado
A eficácia do medicamento para esse tratamento foi estabelecida por um estudo randomizado, duplo-cego, de retirada controlada por placebo de 32 pacientes adultos em que os pacientes estavam tomando Ruzurgi por, no mínimo, três meses antes do experimento.
Os pesquisadores compararam pacientes que continuaram com Ruzurgi versus pacientes que mudaram para placebo. A efetividade foi medida pelo grau de mudança em um teste que avaliou o tempo que o paciente levou para subir de uma cadeira, andar três metros e retornar à cadeira por três voltas consecutivas sem pausa. Os pacientes com o medicamento tiveram menos comprometimento do que aqueles com o placebo. A eficácia também foi medida com uma escala de autoavaliação para fraqueza relacionada à síndrome que avaliava o enfraquecimento ou fortalecimento muscular.
Os efeitos secundários mais comuns em doentes pediátricos e adultos que tomaram Ruzurgi foram parestesia, dor abdominal, indigestão, tonturas e náuseas. Os efeitos colaterais relatados em pacientes pediátricos se mostraram semelhantes aos observados em pacientes adultos. As convulsões foram observadas em pacientes sem histórico de convulsões.
Conclusão
Os médicos devem ficar atentos se os seus pacientes apresentarem sinais de reações de hipersensibilidade, tais como erupção cutânea, urticária, comichão, febre, inchaço ou dificuldade em respirar.
*Esse artigo foi revisado pela equipe médica da PEBMED
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Referências:
4 abr. 2024 
6 min. 
