O Ministério da Saúde abriu uma consulta pública sobre a incorporação do medicamento burosumabe, indicado para hipofosfatemia, ao Sistema Único de Saúde (SUS). Nesta etapa, tanto a população quanto profissionais de saúde e pesquisadores podem enviar contribuições sobre o uso do medicamento, como relatos de caso ou conteúdos científicos.
Todas as sugestões ou depoimentos serão analisadas pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec). As contribuições podem ser feitas neste link, até o dia 23 deste mês. Em uma discussão inicial, a Conitec foi desfavorável à incorporação, podendo mudar de decisão após a análise das respostas da consulta pública.
O burosumabe é um anticorpo monoclonal anti-FGF23 que reduz a perda renal de fosfato e aumenta a conversão da vitamina D na sua forma ativa. Ele pode ser usado por adultos ou crianças com hipofosfatemia ligada ao cromossomo X, uma doença rara que leva ao raquitismo. Essa terapia medicamentosa evita a progressão da doença e melhora os efeitos causados por ela por meio da normalização das concentrações de fósforo sérico.
Hipofosfatemia ligada ao cromossomo X
A hipofosfatemia ligada ao cromossomo X é uma doença crônica progressiva, causada pela deficiência de fosfato, que pode trazer graves consequências para os pacientes, como osteomalácia. Nestes casos, são comuns casos de deformidades esqueléticas, baixa estatura, fraqueza, dores musculares e ósseas.
Além disso, episódios de hipertensão intracraniana podem ocorrer devido às alterações dos ossos do crânio e levar a convulsões.
Assim como a maioria das doenças raras, a XLH tem origem genética. Neste caso, devido à sua relação com o cromossomo X, o pai afetado pela XLH transmitirá a condição a todas as suas filhas, mas nenhum de seus filhos será acometido. Já a mãe afetada pela XLH tem 50% de chance de ter um filho ou uma filha com a enfermidade.
Leia também: Genética Médica: a Clínica Médica das doenças raras
O gene mais comumente afetado é o PHEX, que leva ao aumento da concentração de FGF23, um fator fosfatúrico que, além de reduzir a taxa de reabsorção tubular de fósforo (TRP), diminui a atividade da enzima 1-alfa-hidroxilase, reduzindo a conversão da vitamina D na sua forma ativa. Outros genes que também podem estar envolvidos são o FGF23 e o DMP1.
Burosumabe
O burosumabe é a terapia medicamentosa para a doença, e foi autorizado no Brasil pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) no ano passado, pelo nome comercial de Crysvita. A incorporação ao SUS permitirá o acesso mais fácil e gratuito àqueles que necessitarem do tratamento.
Segundo os estudos inicias, pacientes crianças, a partir de 1 ano, que fizeram uso do burosumabe apresentaram melhora do raquitismo, da mobilidade e do crescimento em relação àqueles que fizeram tratamento apenas com fosfato e vitamina D. Em adultos, também houve benefícios com o uso do medicamento, porém menos consistentes do que em crianças.
*Esse artigo foi revisado pela equipe médica da PEBMED
Referências bibliográficas:
- Saúde abre consulta pública para incorporar medicamento que trata a hipofosfatemia. Portal Ministério da Saúde. https://www.gov.br/saude/pt-br/assuntos/noticias/saude-abre-consulta-publica-para-incorporar-medicamento-que-trata-a-hipofosfatemia
- PTC – Parecer Técnico-Científico. CRYSVITA® (burosumabe) no tratamento da hipofosfatemia ligada ao cromossomo X. http://conitec.gov.br/images/Consultas/Dossie/2020/20201103_Crysvita_PTC_CONITEC_FINAL_2020.pdf
- Consulta pública SCTIE/MS nº 56, de 29 de outubro de 2020. http://conitec.gov.br/images/Consultas/2020/20201103_Publicacao_DOU_56.pdf
20 jun. 2022 
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