No dia 7 de agosto de 2023, a Sociedade Brasileira de Pediatria (SBP) emitiu a nota técnica intitulada “Aprovação do Medicamento Trikafta® para Tratamento da Fibrose Cística”, elaborada pelos Departamentos Científicos de Genética Clínica e de Gastroenterologia, pelo Departamento de Pneumologia e pelo Grupo de Trabalho em Doenças Raras. O objetivo do parecer foi de comemorar a decisão histórica da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias (CONITEC), que aprovou a inclusão do medicamento elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor (Trikafta®) no tratamento da fibrose cística (FC) no âmbito do Sistema único de Saúde (SUS), de forma gratuita. O Trikafta® já está disponível em mais de 30 países, como Estados Unidos, Austrália, Canadá e diversos outros da Europa.
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A fibrose cística (FC)
A FC é uma das condições mais frequentes e complicadas entre as doenças raras na infância, acometendo múltiplos órgãos, principalmente pulmões e pâncreas, e cujo tratamento é bastante difícil. O Programa Nacional de Triagem Neonatal no Brasil calcula que sua incidência seja de 1/10.000 nascimentos, com ampla variação de acordo com a região do país. O gene com mutação que ocasiona a FC foi identificado em 1989, assim como sua principal variante patogênica (DF508) e a proteína CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) codificada, de forma geral, pelo gene.
O Trikafta®
O Trikafta® é indicado para o tratamento da FC em pacientes com seis anos de idade ou mais que tenham pelo menos uma mutação F508del no gene regulador de condutância transmembrana da FC (CFTR). Consiste em uma combinação de três pequenas moléculas administradas por via oral (VO):
- Elexacaftor (ELX)
É um corretor de última geração da CFTR. Sua estrutura química e seu mecanismo de ação diferem dos corretores de primeira geração da CFTR (como o tezacaftor – TEZ) e potencializadores da CFTR (como o ivacaftor – IVA).
- Tezacaftor (TEZ, VX-661)
Juntamente com o ELX, liga-se diretamente ao CFTR em locais diferentes para facilitar aditivamente o processamento e o tráfego do F508del-CFTR.
- Ivacaftor (IVA, VX-770, Kalydeco)
O IVA pode potencializar o defeito na atividade de gating do canal no F508del-CFTR entregue à superfície celular por ELX e TEZ.
A posologia do Trikafta® descrita pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) é:
- ELX 200 mg uma vez ao dia;
- TEZ 100 mg 1x/dia; e
- IVA 150 mg a cada 12 horas;
- A administração deve ser por VO como 2 comprimidos da combinação de dose fixa (FDC) pela manhã e 1 comprimido de IVA à noite.
O parecer da CONITEC
O parecer inicial havia sido desfavorável à aprovação do Trikafta® por questões relacionadas à segurança e à efetividade do medicamento. No entanto, a SBP destaca que a avaliação da CONITEC evoluiu no sentido de não se avaliar fármacos para doenças raras utilizado os mesmos parâmetros para enfermidades mais comuns.
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O parecer da SBP
A SBP celebra a aprovação do Trikafta® pela CONITEC. Em sua nota técnica menciona que “o pediatra brasileiro terá em suas mãos um arsenal seguro e muito eficiente para combater esta grave doença, que apesar de ainda não ter cura, agora tem um tratamento que vai trazer dignidade, qualidade de vida e aumentar muito a sobrevida dos acometidos”.
Comentário
O Trikafta® é um medicamento inovador que atua diretamente na causa genética da FC. Sua combinação de três moléculas diferentes ajuda a corrigir os defeitos nas proteínas CFTR, melhorando a função pulmonar e reduzindo os sintomas da doença. Seus benefícios são notáveis e podem proporcionar uma vida mais saudável e de maior qualidade para os pacientes com FC. Essa aprovação é resultado de um longo processo de estudos clínicos e avaliações rigorosas, garantindo a eficácia e segurança do medicamento.
4 abr. 2024 
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