Até 3 de outubro serão realizadas as consultas públicas e aceitas as propostas de incorporação relativas ao medicamento onasemnogeno abeparvoveque (zolgensma®) e de atualização do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas para Atrofia Muscular Espinhal 5q Tipos I e II.
Para participar, basta acessar o site da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec), preencher o formulário de experiência e opinião ou o formulário de contribuições técnico científicas.
Para mais informações, acesse aqui o relatório inicial.
Onasemnogeno abeparvoveque
O medicamento foi avaliado pela Conitec para tratamento de pacientes pediátricos menores de dois anos de idade com AME do tipo I ou com até três cópias do gene de sobrevivência do neurônio motor 2 (SMN2).
A recomendação preliminar foi desfavorável à incorporação no Sistema Único de Saúde (SUS), em razão de incertezas quanto à eficácia da tecnologia em pacientes maiores de seis meses e na efetividade de longo prazo em comparação com outras alternativas terapêuticas já incorporadas no sistema público de saúde.
Também foram apontadas preocupações quanto à segurança do medicamento e incertezas relacionadas ao aspecto econômico. A proposta de inclusão da tecnologia foi avaliada durante a 10ª Reunião Extraordinária da Comissão, em agosto. Na ocasião, discutiram-se aspectos como eficácia, segurança e avaliação econômica do medicamento.
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Tratamento gratuito no SUS
Os pacientes com AME tipos I e II contam com os medicamentos risdiplam e nusinersena gratuitamente no Brasil, visando a melhoria da função motora e retardar a progressão da doença.
Há ainda a oferta de tratamento multidisciplinar, que melhora a função respiratória e a motora, e estimula o desenvolvimento infantil e as atividades de vida diária.
Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas para Atrofia Muscular Espinhal
A proposta de atualização do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) para a Atrofia Muscular Espinhal 5q Tipos I e II inclui no texto o medicamento ridisplam, incorporado em março deste ano após o surgimento de novas evidências, além da facilidade de uso em pacientes com escoliose avançada e do uso do medicamento fora do ambiente hospitalar no caso da AME tipo II.
Também para esse grupo foi estimada uma economia de recursos para o SUS.
Para mais informações, acesse aqui o documento.
Informe sobre medicamentos em investigação para tratamento de Atrofia Muscular Espinhal
A Secretaria-Executiva da Conitec publicou um outro documento com informações sobre o Monitoramento do Horizonte Tecnológico (MHT) de medicamentos para o tratamento da AME.
O informe foi produzido para orientar gestores, profissionais de saúde, usuários e a comunidade científica sobre eficácia e segurança dos remédios identificados em fase de pesquisa e situação regulatória. Esse processo é fundamental para entender qual o potencial desses novos medicamentos, assim como dar previsibilidade de uma data que os mesmos poderão estar disponíveis para uso no país.
Saiba mais: FDA aprova primeira terapia gênica para atrofia muscular espinhal.
Entre as tecnologias abordadas, seis estão em investigação: branaplan, piridostigmina, reldesemtiv, SRK-15, amifampridina e celecoxibe.
Todos esses remédios estão em fases iniciais de estudo e até que se confirmem a eficácia e a segurança para os pacientes, terão de ser aprovados pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) para uso nacional, além de ter preço estabelecido para comercialização no país e passar pela avaliação da Conitec para incorporação no SUS.
Acesse aqui o documento na íntegra.
4 abr. 2024 
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