Leia mais:
Leia mais:
Novo tratamento para pacientes com atrofia muscular espinhal é incluído no SUS
Incorporação de nusinersena terá consulta pública da Conitec
Novo medicamento para tratamento de AME é registrado pela Anvisa
Tratamento da atrofia muscular espinhal estará liberado em breve no SUS

AME: Medicamento para tratamento da atrofia espinhal muscular é incluído no SUS

Sua avaliação é fundamental para que a gente continue melhorando o Portal Pebmed

O Portal PEBMED é destinado para médicos e demais profissionais de saúde. Nossos conteúdos informam panoramas recentes da medicina.

Caso tenha interesse em divulgar seu currículo na internet, se conectar com pacientes e aumentar seus diferenciais, crie um perfil gratuito no AgendarConsulta, o site parceiro da PEBMED.

O medicamento Risdiplam para o tratamento de Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo I foi incorporado ao Sistema Único de Saúde (SUS) através da portaria SCTIE/MS Nº 19. A previsão é de que o fármaco esteja disponível em até 180 dias.

Essa é a terceira medicação para AME e a primeira da história de uso oral, que deve ser administrada uma vez ao dia, utilizando a seringa oral fornecida, no mesmo horário, todos os dias.

Leia também: Novo tratamento para pacientes com atrofia muscular espinhal é incluído no SUS

AME: Medicamento para tratamento da atrofia espinhal muscular é incluído no SUS

Confira a dose diária recomendada:

Idade e peso corporal                   Dose diária recomendada

2 meses a < 2 anos de idade        0,20 mg/kg

≥ 2 anos de idade (< 20 kg)         0,25 mg/kg

≥ 2 anos de idade (≥ 20 kg)         5 mg

Ensaios clínicos

Nos Estados Unidos, o remédio foi aprovado para AME de tipos 1, 2 e 3 no tratamento de adultos e crianças com idade de 2 meses até 60 anos.

Em dois ensaios clínicos, a sua utilização melhorou a função motora em pacientes de diversas idades e diferentes níveis de gravidade da doença em todos os tipos avaliados. Bebês passaram a viver sem ventilação permanente e conseguiram sentar sem apoio.

O seu grande diferencial é a sua capacidade de atravessar a barreira hematoencefálica (BHE), que impede e/ou dificulta a passagem de substâncias do sangue para o sistema nervoso central, conseguindo agir em todas as células do corpo.

Mais sobre a AME

Essa é uma das mais de 8 mil doenças raras conhecidas mundialmente, que afeta entre 7 a 10 bebês em cada 100 mil nascidos vivos, sendo a maior causa genética de óbito de crianças de até dois anos de idade.

O quadro é degenerativo e não tem cura. Sua fraqueza progressiva compromete funções básicas, como respirar, comer e andar. No Brasil, ainda não há um estudo epidemiológico que indique o número exato de indivíduos afetados pela enfermidade.

Existem quatro subtipos da AME, de acordo com a idade de início dos sintomas. O tipo 1 é o mais grave da doença. A sua incidência é de 1 caso para cada 6 a 11 mil nascidos vivos.

Saiba mais: FDA aprova primeira terapia gênica para atrofia muscular espinhal

Quanto mais cedo o diagnóstico, melhor

Quanto antes a AME for diagnosticada e tratada, maiores são as chances de desenvolvimento e qualidade de vida das crianças.

Segundo especialistas, a observação dos marcos motores dos bebês pelos pais é fundamental para a identificação da enfermidade, como notar se os filhos estão conquistando movimentos como deitar e rolar, sentar-se sem apoio ou até mesmo andar na idade esperada.

Embora cada um tenha o seu tempo, saber que o bebê ainda não conquistou algum movimento no tempo esperado ou que tenha conquistado, mas posteriormente perdido a habilidade, é muito importante para que o pediatra possa encaminhá-lo a um especialista e realizar o diagnóstico correto.

 

Autor(a):

Cadastre-se ou faça login para acessar esse e outros conteúdos na íntegra
Cadastrar Fazer login
Veja mais beneficios de ser usuário do Portal PEBMED: Veja mais beneficios de ser usuário
do Portal PEBMED:
7 dias grátis com o Whitebook Aplicativo feito para você, médico, desenhado para trazer segurança e objetividade à sua decisão clínica.
Acesso gratuito ao Nursebook Acesse informações fundamentais para o seu dia a dia como anamnese, semiologia.
Acesso gratuito Fórum Espaço destinado à troca de experiências e comentários construtivos a respeito de temas relacionados à Medicina e à Saúde.
Acesso ilimitado Tenha acesso a noticias, estudos, atualizacoes e mais conteúdos escritos e revisados por especialistas
Teste seus conhecimentos Responda nossos quizes e estude de forma simples e divertida
Conteúdos personalizados Receba por email estudos, atualizações, novas condutas e outros conteúdos segmentados por especialidades
#Imprensa Nacional. PORTARIA SCTIE/MS Nº 19, DE 11 DE MARÇO DE 2022. Disponível em:  https://www.in.gov.br/en/web/dou/-/portaria-sctie/ms-n-19-de-11-de-marco-de-2022-385483004 #Bula do Risdiplam. Disponível em: https://consultaremedios.com.br/risdiplam/bula #Agência Brasil. Medicamento para tratar atrofia espinhal muscular é incluído no SUS. Disponível em: https://agenciabrasil.ebc.com.br/saude/noticia/2022-03/medicamento-para-tratar-atrofia-espinhal-muscular-e-incluido-no-sus #Correio Braziliense. Medicamento para tratar atrofia espinhal muscular é incluído no SUS. Disponível em: https://www.correiobraziliense.com.br/ciencia-e-saude/2022/03/4992851-medicamento-para-tratar-atrofia-espinhal-muscular-e-incluido-no-sus.html
Referências bibliográficas:

    O Portal PEBMED é destinado para médicos e demais profissionais de saúde. Nossos conteúdos informam panoramas recentes da medicina.

    Caso tenha interesse em divulgar seu currículo na internet, se conectar com pacientes e aumentar seus diferenciais, crie um perfil gratuito no AgendarConsulta, o site parceiro da PEBMED.

    Deixe um comentário

    O seu endereço de e-mail não será publicado.

    Esse site utiliza o Akismet para reduzir spam. Aprenda como seus dados de comentários são processados.