FDA amplia aprovação de tratamento de fibrose cística para pediatria

O FDA expandiu a indicação do Symdeko® para tratamento de pacientes pediátricos 6 anos ou mais com fibrose cística que apresentam certas mutações genéticas.

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A fibrose cística (FC) é uma doença monogênica autossômica recessiva, ocasionada pela ausência e/ou defeito quantitativo e/ou qualitativo da proteína cystic fibrosis transmembrane regulator (CFTR). A CFTR atua na regulação da permeabilidade do íon cloro em células epiteliais, sendo expressa pelo gene de mesmo nome (gene CFTR), presente na região 7q3.111. Existem, aproximadamente, 2.000 mutações conhecidas desse gene

O medicamento Symdeko® (uma combinação de tazacaftor/ivacaftor e ivacaftor) atua corrigindo a proteína defeituosa produzida pelo gene CFRT3 e é utilizado no tratamento de pacientes com duas cópias do tipo mais comum de mutação – mutação F508del – ou que tenham, pelo menos, uma das mutações no gene CFTR que responda aos ingredientes ativos do Symdeko® com base em dados in vitro e/ou em evidência clínica.

Em 21 de junho, o Food and Drug Administration (FDA) expandiu a indicação do Symdeko® para tratamento de pacientes pediátricos com 6 anos de idade ou mais com FC que apresentam certas mutações genéticas. No ano passado, o medicamento já havia sido aprovado pelo FDA para tratar pacientes com 12 anos de idade ou mais que tiveram as mesmas mutações genéticas específicas.

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Estudos com Symdeko®

A eficácia do Symdeko® em pacientes com FC com idade igual ou superior a 12 anos foi avaliada em três estudos de Fase 3, duplo-cegos, controlados por placebo, que demonstraram melhorias na função pulmonar e redução nas exacerbações. A eficácia em pacientes com idades entre 6 e 12 anos foi extrapolada de dados de pacientes com 12 ou mais anos de idade, com apoio adicional de dados de pacientes com idades entre 6 e 12 anos.

Já a segurança do Symdeko® para tratar pacientes com FC com idades entre 6 e 12 anos foi apoiada por dados de um estudo que incluiu um período de tratamento de 24 semanas com 70 pacientes com FC nesta faixa etária e observações de segurança em ensaios clínicos realizados em pacientes com 12 anos de idade ou mais. A segurança e eficácia do Symdeko® em pacientes com FC com idade inferior a 6 anos não foram estudadas.

O medicamento deve ser sempre administrado com alimentos que contenham gordura e nunca em combinação com certos antibióticos (rifampicina, rifabutina), anticonvulsivantes (fenobarbital, fenitoína, carbamazepina), erva de São João ou alimentos que contenham toranja ou laranjas de Sevilha, conforme indicado pelo fabricante. A bula inclui advertências relacionadas a transaminases em pacientes que utilizam o medicamento, para aqueles que usam indutores do citocromo P450 3A4 (CYP3A), e para o risco de catarata em pacientes pediátricos. Os efeitos colaterais mais comuns incluem cefaleia, náusea, congestão sinusal e tontura.

Conclusões do estudo

A aprovação do Symdeko® para crianças com FC a partir dos 6 anos de idade fornece uma importante opção de tratamento para pacientes mais jovens e também fornece mais contexto sobre a segurança do medicamento para a população pediátrica. O Symdeko®, no entanto, ainda não consta no site da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA).

 

Referências:

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