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Terapia de reposição enzimática para síndrome de hunter é eficaz?

Tempo de leitura: 3 minutos.

As mucopolissacaridoses (MPS) são doenças genéticas raras causadas pela deficiência de enzimas lisossômicas necessárias para a degradação dos mucopolissacarídeos ou glicosaminoglicanos. A mucopolissacaridoses II (MPS II), conhecida como síndrome de Hunter, é uma doença rara, ligada ao X, causada por deficiência da enzima iduronato-2-sulfatase. Os glicosaminoglicanos acumulam-se nos tecidos que afetam múltiplos órgãos e sistemas fisiológicos.

As manifestações clínicas incluem envolvimento neurológico, obstrução severa das vias aéreas, deformidades esqueléticas e cardiomiopatias. A doença possui uma idade variável de início e taxa variável de progressão.

A terapia de reposição enzimática com infusões intravenosas de idursulfase surgiu como um novo tratamento para a MPS II. Uma revisão sistemática da literatura publicada na Cochrane foi realizada com o objetivo de avaliar a eficácia e segurança dessa terapia no tratamento de pacientes com MPS II.

Como critérios de inclusão da revisão foram considerados ensaios clínicos randomizados e quasi-randomizados que avaliaram a terapia de substituição enzimática com idursulfase em comparação com nenhuma intervenção, placebo ou outras opções de tratamento. Foram incluídos indivíduos com MPS II de qualquer idade e qualquer grau de gravidade da doença.

Após a busca bibliográfica, apenas um estudo com 96 participantes do sexo masculino, estava de acordo com os critérios de elegibilidade.

O ensaio clínico randomizado incluído avaliou a eficácia e segurança de idursulfase 0,5 mg/kg administrado semanalmente ou a cada duas semanas em indivíduos com MPS II versus placebo. Observou-se melhora significativa para o teste de caminhada de seis minutos após 53 semanas de tratamento com idursulfase 0,5 mg/kg semanalmente em comparação ao placebo. O grupo tratado com idursulfase 0,5 mg/kg a cada duas semanas também demostrou melhora, entretanto sem diferença significativa.

Não houve diferença significativa em relação ao percentual da capacidade vital forçada entre os grupos de tratamento versus placebo. A capacidade vital forçada absoluta aumentou significativamente a partir da linha de base no grupo de dosagem semanal em comparação ao placebo.

Adicionalmente, os volumes de fígado e baço e a excreção de glicosaminoglicano na urina foram significativamente reduzidos a partir da linha de base em ambos os regimes de idursulfase. Em relação à segurança, o uso de idursulfase foi geralmente bem tolerado, mas ocorreram reações de infusão.

Em resumo, a revisão sistemática demostrou que a terapia de substituição enzimática com idursulfase é eficaz em relação à capacidade funcional, volumes do fígado e baço e excreção de glicosaminoglicano na urina em pacientes com MPS II quando comparado ao placebo.

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Referências:

  • da Silva EMK, Strufaldi MWL, Andriolo RB, Silva LA. Enzyme replacement therapy with idursulfase for mucopolysaccharidosis type II (Hunter syndrome). Cochrane Database of Systematic Reviews 2016, Issue 2. Art. No.: CD008185. DOI: 10.1002/14651858.CD008185.pub4.

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