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Anvisa libera medicamento para atrofia muscular espinhal

Tempo de leitura: 2 minutos.

Foi publicado no final do mês de agosto a aprovação do SPINRAZA® (nusinersena) pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA), na forma farmacêutica solução injetável e concentração de 2,4 mg/mL. O SPINRAZA® está registrado nos EUA, Europa, Japão e Canadá.

É um medicamento utilizado no tratamento da atrofia muscular espinhal (AME, spinal muscular atrophy em inglês) 5q, uma doença degenerativa de origem genética que causa fraqueza e atrofia dos músculos, incluindo dos músculos pulmonares. A doença está ligada a uma deficiência no cromossoma 5q e os sintomas surgem, em geral, pouco depois do nascimento.

Pesquisas não apontam ainda para uma cura, e os pacientes com AME em sua maioria fazem uso de respiradores e aparelhos para limpeza de secreções e do acúmulo de líquido nos pulmões.

Veja também: ‘Anvisa autoriza primeira insulina biossimilar para diabetes’

Os benefícios demostrados pelo medicamento

Um estudo que incluiu 121 bebês com AME, com uma média de idade de 7 meses, demonstrou que o SPINRAZA® é eficaz na melhora do movimento em comparação ao placebo. Após um ano de tratamento, 51% dos bebês que receberam SPINRAZA® apresentaram progressos no desenvolvimento do controle da cabeça, sentar, gatinhar, ficar de pé ou andar, enquanto não se observaram progressos semelhantes em nenhum dos bebês que receberam placebo.

Além disso, a maioria dos participantes tratados com o medicamento sobreviveu mais tempo e necessitou suporte respiratório mais tarde do que os bebês sem tratamento.

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Referências:

  • Ministério da Saúde (Brasil). Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA). Anvisa concede registro ao medicamento Spinraza. [Internet]. 2017. Disponível em: https://goo.gl/Ssigd6

2 Comentários

  1. Os estudos fase III (ENDEAR e CHERISH) apresentam inconsistências importantes que limitam sua credibilidade e força de evidência:
    – Com relação à publicação, os mesmos não foram encontrados em bases de dados científicas, e consequentemente não foram publicados em periódicos indexados. O sumário point-of-care uptodate relata que os mesmos não foram publicados. Os estudos foram encontrados na electronic Medicines Compendium (eMC), que divulga medicamentos aprovados por agências de medicamentos do Reino Unido e da Europa. Este site é subsidiado pelo indústria farmacêutica, o que configura conflito de interesse. Portanto, não há como fazer leitura crítica dos estudos e verificar o rigor da metodologia científica dos mesmos.
    O uso do medicamento solicitado, não tem evidência suficiente à luz da literatura científica atual em trazer benefícios clínicos relevantes (por exemplo, aumento de sobrevida com qualidade) para os pacientes, além de potencialmente provocar efeitos colaterais graves.
    – Segundo o sumário point-of-care Uptodate foi publicada apenas análise interina, ou seja, são divulgados resultados parciais antes do término oficial previsto do estudo. Este tipo de análise é metodologicamente frágil, pode levar a resultados tendenciosos e superestimar os resultados favoráveis ao grupo intervenção ou subestimar resultados do grupo.

    Além do mais, o preço do medicamento é exorbitante diante de uma doença sabidamente rara,sem cura com uma literatura científica com baixo nível de evidências

    Referências

    Bodamer OA. Spinal muscular atrophy. uptodate All Top are Updat as new Evid becomes available our peer Rev Process is Complet Lit Rev Curr through Jul 2017 | This Top last Updat Mar 29, 2017. 2017.
    Biogen and Ionis Pharmaceuticals announce SPINRAZA (nusinersen) meets primary endpoint at interim analysis of phase 3 CHERISH study in later-onset spinal muscular atrophy. http://media.biogen.com/press-release/corporate/biogen-and-ionis-pharmaceuticals-an.

    Att

    Lelia Maria de Almeida Carvalho
    Médica pediatra HC/UFMG

    • Ana Carolina Pomodoro

      Olá, Lelia! Sou Ana Carolina, médica e colunista da Pebmed. Muito obrigada pelo seu comentário! Consideramos extremamente importante ter essa visão crítica em relação aos novos estudos / liberação de novas drogas que podem ser frutos da exploração de um mercado altamente rentável.
      Nosso papel é trazer essas atualizações justamente para discutirmos com os colegas o que está sendo produzido. Não temos conflitos de interesse, o que nos deixa bem à vontade para abrir esse espaço para discussão.
      Aproveitamos para lhe convidar a continuar acompanhando e participando do nosso portal de notícias, pois essa troca de saber é muito valiosa.

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