Os estudos fase III (ENDEAR e CHERISH) apresentam inconsistências importantes que limitam sua credibilidade e força de evidência:
– Com relação à publicação, os mesmos não foram encontrados em bases de dados científicas, e consequentemente não foram publicados em periódicos indexados. O sumário point-of-care uptodate relata que os mesmos não foram publicados. Os estudos foram encontrados na electronic Medicines Compendium (eMC), que divulga medicamentos aprovados por agências de medicamentos do Reino Unido e da Europa. Este site é subsidiado pelo indústria farmacêutica, o que configura conflito de interesse. Portanto, não há como fazer leitura crítica dos estudos e verificar o rigor da metodologia científica dos mesmos.
O uso do medicamento solicitado, não tem evidência suficiente à luz da literatura científica atual em trazer benefícios clínicos relevantes (por exemplo, aumento de sobrevida com qualidade) para os pacientes, além de potencialmente provocar efeitos colaterais graves.
– Segundo o sumário point-of-care Uptodate foi publicada apenas análise interina, ou seja, são divulgados resultados parciais antes do término oficial previsto do estudo. Este tipo de análise é metodologicamente frágil, pode levar a resultados tendenciosos e superestimar os resultados favoráveis ao grupo intervenção ou subestimar resultados do grupo.

Além do mais, o preço do medicamento é exorbitante diante de uma doença sabidamente rara,sem cura com uma literatura científica com baixo nível de evidências

Referências

Bodamer OA. Spinal muscular atrophy. uptodate All Top are Updat as new Evid becomes available our peer Rev Process is Complet Lit Rev Curr through Jul 2017 | This Top last Updat Mar 29, 2017. 2017.
Biogen and Ionis Pharmaceuticals announce SPINRAZA (nusinersen) meets primary endpoint at interim analysis of phase 3 CHERISH study in later-onset spinal muscular atrophy. http://media.biogen.com/press-release/corporate/biogen-and-ionis-pharmaceuticals-an.

Att

Lelia Maria de Almeida Carvalho
Médica pediatra HC/UFMG