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Incorporação de nusinersena terá consulta pública da Conitec

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A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec) abrirá consulta pública sobre a incorporação do Spinraza® (nusinersena) para pacientes com Atrofia Muscular Espinhal (AME) dos tipos II e III.

A Conitec avaliou os estudos relacionados ao uso do medicamento e a proposta de compartilhamento de risco apresentada pela empresa Biogen, e recomendou inicialmente, por maioria simples, a não incorporação ao Sistema Único de Saúde (SUS), por considerar não haver evidências científicas suficientes para uma recomendação favorável.

As contribuições enviadas durante a consulta pública poderão confirmar ou modificar a avaliação inicial da Conitec. Os interessados podem acompanhar a abertura do processo através do site.

O SUS já oferta o nusinersena para pacientes com AME 5q do tipo 1.

Incorporação de nusinersena terá consulta pública da Conitec para pacientes de AME II e III

Processo de avaliação do nusinersena

A consulta pública será aberta, após publicação no Diário Oficial da União (DOU), tanto para contribuições técnico-científicas, como também para relatos de experiência sobre o uso do medicamento ou demais aspectos relacionados à Atrofia Muscular Espinhal dos tipos II e III.

Após essa etapa, o tema retornará à pauta da Comissão para avaliação das contribuições, elaboração da recomendação final e, por fim, encaminhado para decisão final de incorporação ou não ao SUS pelo secretário de Ciência, Tecnologia, Inovação e Insumos Estratégicos do Ministério da Saúde. O processo deve ser concluído em até 180 dias.

Veja mais: Incorporação do medicamento burosumabe ao SUS está em consulta pública

Novos resultados demonstram benefícios sustentados em pacientes pré-sintomáticos

A Biogen anunciou, em julho desse ano, novos resultados do estudo Nurture, o mais longo em pacientes pré-sintomáticos com atrofia muscular espinhal (AME) e que está mudando as expectativas do tratamento precoce com nusinersena.

Entre outros dados, o estudo demonstrou que, em bebês com diagnóstico genético de AME e início de tratamento na fase pré-sintomática, o tratamento precoce e contínuo com o nusinersena, por até quatro anos e oito meses, permitiu uma sobrevida sem precedentes na história natural da enfermidade. Os pacientes continuaram mantendo e conquistando ganhos progressivos na função motora em comparação à história natural da doença.

Os novos dados do Nurture incluem quase um ano de acompanhamento adicional dos participantes do estudo. Até fevereiro de 2020, todos os pacientes tratados (n=25; idade média de 3,8 anos) permaneceram livre de ventilação permanente.

Em média e de acordo com a história natural da enfermidade, na ausência do tratamento, a maioria das crianças com AME tipo 1 não chegaria ao segundo ano de vida. Além disso, todas as crianças que conquistaram a capacidade de andar com independência (a maioria dentro do prazo esperado) mantiveram esse marco motor, desde a primeira ocorrência até a última visita.                    

O Nurture é um estudo aberto, de fase 2, que está analisando 25 pacientes pré-sintomáticos, com diagnóstico genético de AME (mais suscetíveis a desenvolver AME tipo 1 ou 2), que receberam sua primeira dose de Spinraza® (nusinersena) antes de seis semanas de vida.

O estudo foi estendido por mais três anos, permitindo que a Biogen avalie a eficácia e segurança de longo prazo do nusinersena em pacientes com até oito anos de idade e compreenda o impacto do tratamento precoce.

Sobre o medicamento

O nusinersena) é o primeiro e único remédio disponível para o tratamento da AME no Brasil. Foi registrado para AME 5q no Estados Unidos, Japão, Canadá, Alemanha e China.

O medicamento já está disponível em cinquenta países, sendo que quarenta desses já apresentam processos formais de acesso. No Brasil é a única opção aprovada de tratamento para pacientes de AME.

Desde o seu lançamento, mais de 10 mil pacientes já foram tratados com o nusinersena no mundo.

*Esse artigo foi revisado pela equipe médica da PEBMED

Autora:

Referências bibliográficas:

  • https://www.gov.br/saude/pt-br/assuntos/noticias/saude-realizara-consulta-publica-sobre-a-incorporacao-do-spinraza-r-fe0f-para-a-ame-tipos-ii-e-iii
  • http://conitec.gov.br/consultas-publicas
  • Swoboda KJ, et al. Nusinersen Effect in Infants Who Initiate Treatment in a Presymptomatic Stage of SMA: NURTURE Results. Presented at: Cure Spinal Muscular Atrophy (CSMA) 2020, Jun 10th – Jun 12th, 2020; Virtual.
  • De Vivo DC, Bertini E, Swoboda KJ, Hwu W-L, Crawford TO, Finkel RS, et al. Nusinersen initiated in infants during the presymptomatic stage of spinal muscular atrophy: Interim efficacy and safety results from the Phase 2 NURTURE study. Neuromuscul Disord. 2019 Nov;29(11):842–56.
  • Biogen. Biogen Earning Presentations Q4 2019 [Internet]. 2020. Available from: http://investors.biogen.com/static-files/ce31eed8-8862-4beca63f-77c0fd6e15a1
  • Lunn MR, Wang CH. Spinal muscular atrophy. Lancet. 2008 Jun;371(9630):2120–33.
  • Farrar MA, Kiernan MC. The Genetics of Spinal Muscular Atrophy: Progress and Challenges. Neurother J Am Soc Exp  Neurother. 2015 Apr;12(2):290–302.

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