Foi publicado, no dia 21 de outubro, o informe de Monitoramento do Horizonte Tecnológico (MHT) sobre medicamentos para o tratamento de doença falciforme no portal do Ministério da Saúde. O documento apresenta as novas tecnologias e em estágio de desenvolvimento para os indivíduos que possuem essa condição de saúde, com estudos sobre diferentes remédios e potencial impacto para o Sistema Único de Saúde (SUS).
Nesta edição do monitoramento, oito tecnologias com estudos em andamento ou concluídos foram identificadas, conforme critérios de seleção estabelecidos no documento. Três delas apresentaram alguma aprovação em agências regulatórias para tratamento de enfermidade: crizanlizumabe (SEG101), L-glutamina e voxelotor. Foram observados benefícios na diminuição de crises de dor e aumento dos níveis de hemoglobina.
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O MHT identificou que ainda existem limitações nos estudos das tecnologias analisadas em razão de fatores como pequeno número de pacientes, falta de randomização, cegamento e grupo controle, por exemplo. Mesmo que apresentem eficácia e segurança promissoras, ainda são incipientes os dados sobre os medicamentos mencionados.
A maioria das tecnologias avaliadas ainda não possui registro sanitário por agências de saúde, como Food and Drug Administration (FDA), dos Estados Unidos, e European Medicines Agency (EMA), da Europa.
É importante destacar que o material não é um guia de prática clínica e não representa posicionamento do Ministério da Saúde quanto à utilização das tecnologias em saúde abordadas.
Doença Falciforme
O termo doença falciforme representa um grupo de doenças hereditárias, com apresentação multissistêmica, caracterizada por hemácias de formato anormal (em formato de foice) resultante de uma alteração na estrutura da hemoglobina (Hb). As células afetadas apresentam uma maior fragilidade e são removidas da circulação e destruídas.
Esse grupo de enfermidades se manifesta com episódios de crise aguda e traz repercussões que causam danos progressivos à maioria dos órgãos, incluindo cérebro, rins, pulmões, ossos e sistema cardiovascular. A anemia falciforme é um dos tipos de doença falciforme, sendo um dos distúrbios monogênicos graves mais comuns em todo o mundo.
A anemia falciforme é causada pela presença de hemoglobina-S (HbS), ou hemoglobina falciforme, em homozigose (HbSS). A HbS ocorre quando há a substituição de uma única base nitrogenada no gene que codifica a subunidade beta da hemoglobina (β-globina), levando a substituição de ácido glutâmico por valina na cadeia dessa proteína.
Quando a HbS é desoxigenada, a troca dos aminoácidos gera interação hidrofóbica com outra molécula de hemoglobina, desencadeando uma agregação em grandes polímeros. A polimerização da HbS é o evento primário na patogênese molecular da doença falciforme, o que causa a distorção da forma da hemácia e diminuição acentuada de sua plasticidade com consequente rigidez celular.
Essa rigidez prejudica a capacidade de as hemácias transitarem por pequenos vasos, o que causa vaso-oclusão, seguida de isquemia e infarto tecidual. O infarto pode ocorrer em qualquer parte do corpo, sendo responsável pela manifestação clínica mais precoce: a crise de dor aguda.
Para saber mais, acesse o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Doença Falciforme.
27 fev. 2024 
8 min. 
