Novo tratamento para anemia falciforme é aprovado!

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Food and Drug Administration (FDA), agência regulatória dos EUA para medicamentos, aprovou hoje o uso do Endari (pó oral L-glutamina) para pacientes de 5 anos ou mais com anemia falciforme para reduzir as complicações graves associadas à doença. Esse é o primeiro tratamento aprovado no país em quase 20 anos.

Para a aprovação da nova terapia, pesquisadores realizaram um estudo randomizado com pacientes de 5 a 58 anos com doença falciforme, que tiveram duas ou mais crises de dor nos 12 meses anteriores ao recrutamento.

Os participantes foram randomizados para tratamento com Endari ou placebo, e o efeito da terapia foi avaliado ao longo de 48 semanas. Os pacientes tratados com a L-glutamina experimentaram menos visitas ao hospital por crises falciformes (mediana, 3 versus 4 do grupo placebo), menos internações por dor (mediana, 2 versus 3), menos dias no hospital (mediana, 6,5 dias versus 11 dias) e menos ocorrências de síndrome torácica aguda (8,6% versus 23,1%).

O FDA alerta que os efeitos colaterais comuns do Endari incluem constipação, náuseas, cefaleia, dor abdominal, tosse, dor nas extremidades, dores nas costas e dor torácica.

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Doença falciforme no Brasil

A doença falciforme se originou no continente africano, tendo chegado às Américas devido ao tráfico de escravos no período colonial. De acordo com dados do Ministério da Saúde (MS), atualmente, mais da metade da população brasileira é afrodescendente, o que torna a doença falciforme a condição hereditária mais comum no nosso país.

Em 2001, o MS instituiu o Programa Nacional de Triagem Neonatal (PNTN), a fim de ampliar o acesso da população ao diagnóstico precoce de doenças hereditárias e congênitas, proporcionando possibilidade de tratamento e de melhor qualidade de vida aos pacientes. A doença falciforme está entre as condições avaliadas neste exame, chamado de Teste do Pezinho. A partir dos dados do PNTN, observa-se que, a cada mil nascidos vivos no país, um tem doença falciforme, o que resulta, em média, no nascimento de cerca de 3.000 crianças com doença, e de 180.000 crianças com traço falciforme por ano.

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