Aprovado novo tratamento para a doença de Pompe nos Estados Unidos

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A Food and Drug Administration (FDA) aprovou o uso do medicamento Nexviazyme (avalglucosidase alfa-ngpt) para infusão intravenosa no tratamento de pacientes de um ano ou mais com doença de Pompe de início tardio.

Esses pacientes possuem uma deficiência enzimática que leva ao acúmulo de glicogênio nos músculos esqueléticos e cardíacos, causando fraqueza muscular e morte prematura por insuficiência respiratória ou cardíaca.

Normalmente, o glicogênio (forma armazenada da glicose), se decompõe para liberar a glicose na corrente sanguínea para ser utilizada como combustível para as células. A Nexviazyme é uma terapia de reposição enzimática, um medicamento intravenoso que ajuda a reduzir o acúmulo de glicogênio.

“Pompe é uma doença genética rara que causa morte prematura e tem um efeito debilitante na vida das pessoas”, disse Janet Maynard, MD, vice-diretora do escritório de doenças raras, pediatria, medicina urológica e reprodutiva do Centro de Avaliação de Medicamentos e Pesquisa da FDA. 

“A aprovação de hoje traz a esses pacientes outra opção de terapia de reposição enzimática para essa enfermidade rara. O FDA continuará a trabalhar com as partes interessadas para promover o desenvolvimento de novas terapias eficazes e seguras para doenças raras, incluindo a Pompe”.

Aprovado novo tratamento para a doença de Pompe nos Estados Unidos

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Eficácia do tratamento, efeitos colaterais e reações graves

A eficácia do Nexviazyme para o tratamento da doença de Pompe foi demonstrada em um estudo com 100 pacientes que foram randomizados para tomar o remédio ou outra terapia de reposição enzimática aprovada pela FDA para a doença de Pompe. 

O tratamento melhorou a função pulmonar de forma semelhante à melhora observada com a outra terapia.

Os efeitos colaterais mais comuns incluem cefaléia, fadiga, diarreia, náusea, artralgia, tontura, mialgia, prurido, vômito, dispnéia, eritema, parestesia e urticária.

As reações graves incluíram reações de hipersensibilidade, como anafilaxia e reações associadas à perfusão, incluindo dificuldade respiratória, arrepios e pirexia. Pacientes suscetíveis à sobrecarga de volume de fluido ou com função cardíaca ou respiratória comprometida podem estar em risco de insuficiência cardio respiratória aguda grave.

Mais sobre a doença de Pompe

O desconhecimento sobre os sintomas da doença de Pompe, que são muito parecidos com os de outras enfermidades, faz com que os pacientes levam de sete a nove anos para obter o diagnóstico.

Estima-se que uma em cada 40 mil pessoas seja portadora da doença de Pompe no mundo, que pode se manifestar em qualquer idade causando fraqueza muscular e respiratória progressiva.

Os pacientes passam a ter dificuldades para realizar tarefas simples, como pentear os cabelos e até mesmo caminhar. Em alguns casos, o comprometimento muscular pode levar ao uso de uma cadeira de rodas ou dificuldades respiratórias graves.

Na forma infantil, pode causar ainda crescimento anormal do fígado e coração.

Outra característica é que os sintomas variam consideravelmente para cada paciente, e se assemelham aos de outras doenças neuromusculares.

*Esse artigo foi revisado pela equipe médica da PEBMED

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Referências bibliográficas:

 

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