Aprovado no Brasil primeiro tratamento específico para mastocitose sistêmica

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O uso do fármaco Rydapt® (midostaurina) foi aprovado no Brasil para o tratamento de mastocitose sistêmica avançada. Em 2018, o remédio foi confirmado como terapia para pacientes adultos com leucemia mieloide aguda (LMA) recém-diagnosticada com mutação de FLT3.

O Rydapt® recebeu nova indicação como monoterapia para outro três tratamentos. O tratamento de adultos com mastocitose sistêmica agressiva (MSA), mastocitose sistêmica associada com doença clonal hematopoética de linhagem não mastocitária (MS-ADHNM) ou leucemia das células mastocíticas (LCM).

Estudo sobre Rydapt®

Esta aprovação é baseada em dois estudos clínicos de fase II, multicêntricos, abertos e de braço único. O estudo CPKC412D2201 foi o maior estudo prospectivo já realizado com essa doença rara. Os resultados também foram publicados no The New England Journal of Medicine.

A eficácia do Rydapt® foi comprovada com taxa de resposta global de 60%. E, no mínimo, um tipo de dano aos órgãos decorrentes da doença teve resolução completa em 45% dos casos. Como consequência, houve aumento significativo da qualidade de vida e da sobrevida global, passando de 19 meses para 41 meses.

Até então, os pacientes com mastocitose sistêmica avançada eram tratados com medicações de suporte. Esses eram utilizados apenas para controlar os sintomas, como antialérgicos, corticoide e quimioterapia. Com isso, obtinham baixa resposta, sem ganho significativo no tempo de vida.

Registrado pela farmacêutica suíça Novartis, a aprovação da indicação de Rydapt® para o tratamento da doença foi concedida com revisão prioritária pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). Ou seja, o processo ocorreu mais rápido do que o convencional, pelo fato da mastocitose sistêmica avançada se tratar de uma doença rara e sem tratamento previamente aprovado no Brasil.

Metodologia

Pacientes com mastocitose sistêmica avançada (SM) (por exemplo, SM agressivo (ASM), SM com um neoplasma hematológico associado (SM-AHN) e leucemia de mastócitos (MCL)) têm opções de tratamento limitadas e exibem sobrevida reduzida. A midostaurina é um inibidor oral de multiquinase que inibe o KIT mutado com D816V, um fator primário da patogênese da SM.

Foi realizado um ensaio de fase II de midostaurin 100 mg duas vezes ao dia, administrado em ciclos de 28 dias, em 26 pacientes (ASM, n = 3; SM-AHN, n = 17; MCL, n = 6) com, pelo menos, um sinal de dano ao órgão. Durante os primeiros 12 ciclos, a taxa de resposta global foi de 69% (resposta principal / parcial: 50/19%) com benefício clínico em todas as variantes avançadas de SM.

Resultados

Com a terapia em curso, dois pacientes conseguiram uma remissão completa da sua SM. A midostaurina produziu uma redução de 50% na carga de mastócitos da medula óssea e no nível sérico de triptase em 68% e 46% dos pacientes, respectivamente.

A sobrevida global mediana para toda a coorte foi de 40 meses e 18,5 meses para pacientes com MCL. Efeitos colaterais gastrointestinais de baixo grau eram comuns e controláveis ​​com antieméticos. As toxicidades não hematológicas e hematológicas de grau 3/4 mais frequentes foram hiperlipasemia assintomática (15%) e anemia (12%).

Com um acompanhamento médio de dez anos, não surgiram toxicidades inesperadas. Esses dados estabelecem a atividade durável e a tolerabilidade da midostaurina na SM avançada.

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*Esse artigo foi revisado pela equipe médica da PEBMED

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